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2023年4月3日，和譽-B（02256.HK）宣布，其在研的新一代FGFR4突變抑制劑ABSK012獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱「FDA 」）授予的孤兒藥資格認定，用于治療軟組織肉瘤（Soft Tissue Sarcoma，簡稱「STS」）。
孤兒藥是FDA對為治療罕見病（在美國孤兒藥資格認定中受影響人數(shù)少于200,000人）而開發(fā)的試驗性新藥和生物制劑授予的一種資格認定，可為其研發(fā)者提供了一系列開發(fā)激勵，包括FDA審批上市后7年的市場專營權、臨床試驗的稅收抵免以及免除FDA申請費等。
ABSK012是一種口服生物利用度好、高選擇性、新一代抗FGFR4抑制劑，對野生型及突變型FGFR4具有很強的效力。
在臨床前研究中，ABSK012在體外及細胞中均對野生型FGFR4及對臨床開發(fā)中的FGFR4抑制劑具有耐藥性的突變體表現(xiàn)出優(yōu)異的活性，并在FGF19驅(qū)動及FGFR4突變體模型中展現(xiàn)了出色的體內(nèi)功效。
（來源:界面AI）
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